由蔡总先生资助，渐愈互助之家支持招募的基因治疗临床试验。
本研究是一项开放标签、单中心、首次人体剂量递增研究，旨在通过剂量递增评估 RAG-17 在患有 SOD1 突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者中的安全性、耐受性和药代动力学。
患者将首先接受60mg的RAG-17，首次给药后14天内，受试者没有不良事件（AE）和严重不良事件（SAE），受试者可以接受观察期内每30mg/14天的剂量递增。计划进行 3 至 4 次剂量递增，以达到剂量限制毒性 (DLT)，并为连续 6 个月的治疗周期提供最佳剂量。对于后续持续治疗的剂量，选择安全剂量和最大耐受剂量（MTD）之间的最佳剂量作为持续治疗剂量。