疾病简介

渐冻症是世界五大绝症之首。患者运动神经元逐渐凋亡，肌肉失去支配而萎缩。几年内患者全身肌肉消失殆尽、无法说话、无法吞咽，最后因⽆法呼吸而去世。渐冻症近两百年没有重⼤突破，至今病因不明、靶点不清，没有任何办法能有效阻⽌甚⾄延缓疾病发展，患者三至五年内⾛向死亡。

中国有约10万名渐冻症患者，平均发病年龄49岁，大部分患者正值青壮年。由于丧失自理能力，只能依靠呼吸机艰难维持生命，生活完全依靠家人护理，给家庭和社会带来了极为沉重的负担。急待形成高效的科研和药物研发模式，早日实现渐冻症研究和药物的突破。